2024年7月15日，原启生物宣布，其开发的靶向GPRD5D的CAR-T细胞疗法OriCAR-017获美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速通道资格（FTD），用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。
OriCAR-017是一种针对GPRC5D靶点的CAR-T细胞疗法。该疗法依托原启生物自主研发的技术平台，在抗体亲和力、抗原结合活性与持久性、抗肿瘤疗效以及安全性方面均展现出卓越表现。它已先后获得NMPA和美FDA的新药临床试验申请（IND）批准。
代号：OriCAR-017
靶点：GPRC5D
厂家：原启生物
美国首次获批时间：尚未获批
中国首次获批时间：尚未获批
临床数据
在2024年6月的美国临床肿瘤学会（2024 ASCO）年会上，原启生物以口头报告的形式，公布了OriCAR-017治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的I期临床试验中的2年长期随访结果。入组患者的基线情况较为晚期。其中, 80%患者为ISS II期或III期，70%患者有高危细胞遗传学异常，70%患者的ECOG评分为2分，50%接受过1次或多次靶向BCMA的CAR-T治疗，有40%患者有髓外病灶（EMD），有3例（30%）患者经BCMA治疗且有EMD。
研究结果显示，所有（n=10）患者对OriCAR-017治疗反应良好。总体的客观缓解率（ORR）为100%，严格完全缓解率（sCR）为80%，非常好的部分缓解率（VGPR）为20%。此外，所有患者在第28天均达到了100%的微小残留病灶阴性率，并在第3个月得到了确认。
其他数据显示，中位缓解持续时间（DOR）为10.43个月，中位无进展生存期（PFS）为11.37个月，中位总生存期（OS）尚未达到。
安全性
在安全性方面，OriCAR-017的耐受性良好。9例（90%）患者出现1级细胞因子释放综合征（CRS），仅有1例（10%）患者出现2级CRS，未观察到≥3级CRS。此外，未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或与剂量限制性毒性（DLTs）。
小结
总的来说，对于经过多种治疗失败的复发/难治性多发性骨髓瘤患者，OriCAR-017具有显著和持久的疗效，并且安全性良好，有望为复发/难治性多发性骨髓瘤患者提供一种新的治疗方法。
【重要提示】所有文章信息仅供参考，具体治疗谨遵医嘱！